Інноваційне лікування гемофілії стало доступним і в Україні
Впродовж останніх років в світовій медицині відбулися помітні зміни у менеджменті пацієнтів з гемофілією, зокрема стали доступними інноваційні лікарські засоби, які дають можливість пацієнтам жити нормальним, повноцінним життям.
Поширеність гемофілії урізних країнах світу, у тому числі в Україні, є приблизно однаковою – 24,5 випадку гемофілії А на 100 тис. новонароджених хлопчиків, а гемофілії В– майже в 5 разів менше. У світі нараховується близько 418 тис. хворих натяжку форму гемофілії А та В. Однак якщо до загальної кількості цих пацієнтів додати кількість хворих на гемофілію легкої та середньої тяжкості, то вона перевищить 1,1 млн. В Україні на обліку перебувають понад 2 тис. пацієнтів з гемофілією (більшість із них мають тяжку форму хвороби).
Враховуючи спадковий генез хвороби, на сьогодні багато робіт присвячені пошуку точок впливу на гени, відповідальні за розвиток хвороби. Загалом розвиток терапії гемофілії можна розділити на кілька етапів:
- Застосування концентратів факторів згортання крові або рекомбінантних факторів, яке до сьогодні залишається базовим методом лікування.
- Впровадження нефакторних препаратів.
- Вивчення засобів, які діють на генетичному рівні (зараз тривають клінічні дослідження), при застосуванні цих препаратів можливий перехід гемофілії з тяжкої форми у легку.
Раніше для лікування хворих використовували лише концентрати факторів згортання крові, отримані з плазми, рекомбінантні фактори згортання. Тобто терапія базувалася на введенні хворому дефіцитного фактора згортання крові. Профілактичне застосування концентрату фактора VIII передбачає внутрішньовенне введення препарату з частотою 3 рази на тиждень, що відповідає 156 ін’єкціям протягом року. При гемофілії В фактор згортання IX вводять 2 рази на тиждень, що відповідає 104 ін’єкціям на рік. Це створює велике навантаження нахвору дитину таїїродину. Зараз також доступні препарати пролонгованої дії з довшим періодом напіввиведення, що зменшує частоту їх використання, проте спосіб застосування препарату залишається тим самим.
Зовсім нещодавно розпочалася ера так званих нефакторних препаратів, які відрізняються принципово новим механізмом дії,– біоспецифічних моноклональних антитіл, до яких належить еміцизумаб. Ці засоби запускають механізм згортання крові ітим самим усувають чинники, пов’язані ізпідвищеною кровоточивістю. Великими перевагами нефакторних препаратів є тривалість дії (до 28 днів),що зменшує частоту застосування, тазручніший спосіб введення (підшкірна ін’єкція).
Зараз в Україні еміцизумаб, який став доступним дляпацієнтів минулого року, отримують близько 30 дітей. Слід зазначити, що навіть за цей недовгий період якість життя дітей таїх родин істотно покращилася порівняно із дітьми, які отримують традиційне лікування. Це пов’язано як зі зручнішим підшкірним способом введення, так і з меншою частотою застосування ліків.
Біоспецифічні антитіла – це новий метод лікування гемофілії А, впроваджений зовсім недавно. Найбільший досвід застосування нефакторних препаратів має Великобританія, де вони використовуються увеликої кількості хворих. Вінших європейських країнах доступність еміцизумабу ненабагато вища, ніж в Україні, а в деяких – на такому самому рівні чи навіть нижча.
До внесення еміцизумабу у номенклатуру лікарських засобів, що закуповуватимуться за бюджетною програмою в Україні (для дітей), передувала клопітка робота. Однак аналіз фармакоекономіки показав очевидні переваги еміцизумабу для пацієнтів із гемофілією, адже на фоні, на перший погляд, дорогої терапії зменшується потреба у застосуванні додаткових методів лікування, кількість госпіталізацій, а отже – і навантаження на систему охорони здоров’я. Тому сьогодні можна говорити про те, що доступність сучасних методів лікування гемофілії А в Україні приблизно на тому ж рівні, що і в інших розвинених європейських державах.
На сьогодні уноменклатуру лікарських засобів, що закуповуватимуться за бюджетною програмою в Україні для дорослих, еміцизумаб не входить, однак над цим питанням зараз працює група експертів. Сподіваємося, що найближчим часом еміцизумаб буде закуповуватися і для пацієнтів старших 18 років за договорами керованого доступу.
_thumb_wide.jpeg)
